TUhjnbcbe - 2024/6/23 16:54:00
经过多年来的技术积累，基因治疗产业已经逐步走向成熟，引领着生物医药的第三次产业革命。但在这一领域中，递送策略一直是困扰行业发展的重要瓶颈之一。年，因在CRISPR领域的卓越贡献而获得诺贝尔奖的JenniferDoudna也曾感叹“递送可能仍然是体细胞基因编辑的最大瓶颈”。近日，NatureBiomedicalEngineering和NatureBiotechnology接连发文，均指向一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体（virus-likeparticle,VLP）递送技术，在这两篇研究报道中，都是递送的CRISPR/Cas9mRNA，分别在湿性年龄相关黄斑变性和疱疹性基质性角膜炎小鼠模型中展现了治疗潜力。VLP-mRNA递送技术是由上海医院蔡宇伽教授团队和复旦大医院洪佳旭主任团队合作开发的全球首创的基因治疗递送载体技术。此前，该团队还基于这项核心VLP-mRNA递送技术开发了针对此次新冠病毒的mRNA疫苗，并发表了当时首个mRNA新冠候选疫苗的动物数据。VLP-mRNA具有解决体细胞基因治疗（包括基因编辑等）的递送技术瓶颈的强大潜力，由蔡宇伽教授作为联合创始人的本导基因基于这项技术目前已经创建了BDmRNA技术平台，并针对各类适应症建立了广泛的研发管线，包括基于VLP-mRNA的基因治疗策略和疫苗等，旨在推进这一技术的临床转化。去年6月，这家成立于年的新锐公司已经完成了千万级pre-A轮融资。BDmRNA技术平台研发管线mRNA技术：新冠疫情下冉冉升起的新型策略整个基因治疗产业经过多年的发展至今，已经与最初的定义有所不同，逐步形成了多个细分领域（例如，根据基因修饰层面不同可以分为基于DNA的基因治疗和基于RNA的基因治疗），并且涌现了多层次的代表产品。其中，基于mRNA开发新的预防和治疗方法在过去几年中越来越受到人们的